USAForschung und klinische Studien
Stammzell-Gentherapie bei Zystinose: Erste Ergebnisse bei 6 Erwachsenen veröffentlicht
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In einer frühen Studie in den USA erhielten 6 Erwachsene eine Gentherapie mit ihren eigenen Stammzellen. Sie wurden 29 bis 63 Monate lang nachbeobachtet. Bei fünf von ihnen sank das Zystin in den Blutzellen. Die meisten Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer und gingen auf die vorbereitende Behandlung des Knochenmarks zurück.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Dies ist eine sehr kleine und frühe Studie. Die Behandlung ist nicht zugelassen. Die heutige medikamentöse Behandlung sollte nicht ohne ärztlichen Rat beendet werden.
Quelle
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Wissenschaftliche Publikation: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Nephropathische Zystinose
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.