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ChinaForschung und klinische Studien

X-chromosomale Retinoschisis: Einmalige Gentherapie ins Auge bei 12 Kindern als sicher bewertet

Begutachtete Veröffentlichung

Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.

In China erhielten 12 Patientinnen und Patienten im Alter von 5 bis 18 Jahren eine Gentherapie in ein Auge. Innerhalb eines Jahres traten keine schweren Nebenwirkungen und keine Augenentzündung auf. Bei einer Person entstand ein Loch in der Netzhautmitte (Makula). Im behandelten Auge verbesserte sich das Sehen im Mittel um 10,8 Buchstaben. Im anderen Auge betrug der Zuwachs 2,4 Buchstaben. Bei allen schloss sich der Spalt in der Makula.

Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?

Dies ist eine kleine Studie in einem frühen Stadium. Die Behandlung ist noch nicht zugelassen. Größere Studien sind nötig.

Quelle

PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.

Wissenschaftliche Publikation: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152

Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).

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