EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Estados Unidos amplía a niños mayores de 2 años la terapia génica para la enfermedad de células falciformes y la talasemia
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La agencia del medicamento de Estados Unidos (FDA) aprobó el 1 de julio de 2026 el exagamglogén autotemcel para niños mayores de 2 años. Antes, el tratamiento se daba a partir de los 12 años. Las propias células madre del paciente se modifican con CRISPR y se le devuelven. Ninguno de los 8 niños con enfermedad de células falciformes evaluados en el estudio tuvo una crisis grave en 12 meses. En la talasemia, 8 de 9 niños no necesitaron transfusiones de sangre en 12 meses.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Antes del tratamiento se necesita un tratamiento de preparación fuerte que vacía la médula ósea. Sus riesgos deben hablarse con el médico. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Enfermedad de células falciformes (drepanocitosis), Talasemia
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.