EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprueba el marnetegragén autotemcel para la inmunodeficiencia grave LAD-I
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó el marnetegragén autotemcel para el déficit de adhesión leucocitaria tipo I grave. En esta enfermedad, los glóbulos blancos no funcionan correctamente. En los niños causa infecciones recurrentes que ponen en peligro la vida. En el tratamiento se corrigen genéticamente las propias células madre del paciente. En el ensayo clínico se trató a nueve pacientes. En todos ellos se informó de que el sistema inmunitario mejoró de forma duradera.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Para los pacientes sin un donante familiar compatible, surge una opción adicional al trasplante de células madre. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Déficit de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.