Corea del SurInvestigación y ensayos clínicos
86 pacientes con LAM de Corea del Sur: en el diagnóstico, la función pulmonar suele estar conservada
En Corea del Sur se estudió a 86 mujeres con LAM de 20 centros.
Publicación revisada por paresLAM
Enfermedades raras
Novedades
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
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InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
ELA: un inhibidor experimental de RIPK1 por vía oral no mostró beneficio en un ensayo de fase 2
El estudio HIMALAYA, publicado en The Lancet Neurology, analizó en la ELA un fármaco experimental.
Publicación revisada por paresELA
MundialInvestigación y ensayos clínicos
FOP: el garetosmab redujo de forma notable la formación de hueso nuevo en un ensayo de fase 3
En el ensayo participaron 63 adultos de 16 países.
Publicación revisada por paresFOP
InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
Síndrome de Hunter: los hermanos que empezaron la terapia enzimática siendo bebés evolucionaron mejor
Se compararon los registros de 19 parejas de hermanos con síndrome de Hunter.
Publicación revisada por paresMPS II
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Vasculitis asociada a ANCA: se desarrolló un modelo que estima el riesgo de recaída a 2 años
Los investigadores volvieron a analizar los datos de un gran estudio de fármacos.
Publicación revisada por paresGPA (Wegener)
ChinaInvestigación y ensayos clínicos
SCA3: el DL-3-n-butilftalida por vía oral mostró una pequeña diferencia en la puntuación de ataxia en un estudio con placebo
En China se realizó un estudio controlado con placebo, de un año de duración, con pacientes con SCA3.
Publicación revisada por paresSCA3
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Pénfigo: el efgartigimod subcutáneo no aportó beneficio adicional a la cortisona en un ensayo de fase 3
En el ensayo participaron 222 adultos con pénfigo moderado o grave.
Publicación revisada por paresPénfigo vulgar
MundialInvestigación y ensayos clínicos
ADAMTS13 recombinante en la PTT congénita: publicados los resultados finales del estudio de fase 3
En el estudio participaron 48 personas de entre 3 y 68 años con PTT congénita.
Publicación revisada por paresPTT
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Narcolepsia tipo 1: el oveporexton oral aumentó el estado de vigilia en dos ensayos de fase 3
En los dos ensayos de fase 3 participaron en total 273 personas.
Publicación revisada por paresNarcolepsia tipo 1
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Gildeuretinol oral en la enfermedad de Stargardt: en un estudio de dos años, el crecimiento de la lesión del fondo de ojo se frenó algo
En 7 centros de Estados Unidos se realizó un estudio de dos años controlado con placebo.
Publicación revisada por paresStargardt
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Se publican los datos de los primeros 74 pacientes de un estudio internacional que sigue la evolución del síndrome de Leigh
Las personas con síndrome de Leigh reciben un seguimiento regular en cinco centros, cada 3-6 meses.
Publicación revisada por paresSíndrome de Leigh
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Células falciformes: la arginina intravenosa no mostró beneficio en las crisis de dolor en un ensayo de fase 3
El estudio STArT, publicado en JAMA, analizó la arginina en las crisis de dolor de la enfermedad de células falciformes.
Publicación revisada por paresDrepanocitosis
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Un tratamiento con ruxolitinib para la HLH en niños resultó seguro en un estudio pequeño
En Estados Unidos se probó en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) un tratamiento con ruxolitinib por vía oral.
Publicación revisada por paresHLH
FranciaInvestigación y ensayos clínicos
Síndrome de Noonan: la simvastatina, un fármaco contra el colesterol, no mostró beneficio sobre el crecimiento en un estudio de fase 3
En Francia se comparó la simvastatina con un placebo en niños con síndrome de Noonan.
Publicación revisada por paresNoonan
MundialInvestigación y ensayos clínicos
NMOSD: el obinutuzumab beta redujo claramente los brotes en un estudio de fase 3
En el estudio, realizado en China, participaron 91 pacientes con anticuerpos AQP4.
Publicación revisada por paresNMOSD
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
Ácido carglúmico a largo plazo en la acidemia metilmalónica y propiónica: datos de práctica real de Europa
Se siguió a 58 pacientes de 34 centros en siete países europeos.
Publicación revisada por paresAMM
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Síndrome de Turner: la hormona del crecimiento una vez por semana fue tan eficaz como la inyección diaria en un estudio de fase 3
Se probó en niñas con síndrome de Turner una hormona del crecimiento administrada una vez por semana.
Publicación revisada por paresTurner
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
En bebés con galactosemia, el apoyo temprano al lenguaje resultó más eficaz que la atención habitual
En la galactosemia son frecuentes los problemas del habla y del lenguaje.
Publicación revisada por paresGalactosemia
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
Seguimiento de dos años en la distrofia miotónica tipo 1: la infiltración grasa de los músculos de las piernas pudo medirse con resonancia
En Bélgica se siguió durante dos años a 30 adultos con DM1 y a 30 personas sanas.
Publicación revisada por paresDistrofia miotónica
MundialInvestigación y ensayos clínicos
HAP: el ralinepag oral una vez al día redujo el riesgo de empeoramiento en un estudio de fase 3
En el estudio participaron 687 adultos con diagnóstico de HAP.
Publicación revisada por paresHAP