MondeRecherche et essais cliniques
Achondroplasie : l'infigratinib pris par la bouche a augmenté la vitesse de croissance en taille dans une étude de phase 3
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
L'étude a inclus 114 enfants de 3 à 17 ans. Pendant un an, les enfants ont pris une fois par jour le médicament ou un comprimé sans substance active. Chez ceux qui prenaient le médicament, la vitesse de croissance annuelle a augmenté de 1,74 cm de plus. Aucune différence n'a été observée dans les proportions entre le tronc et les jambes. Les effets indésirables graves n'ont pas été jugés liés au médicament.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce médicament n'est pas encore approuvé. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque). Un suivi plus long est nécessaire pour connaître l'effet à long terme.
Source
Article scientifique : Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Achondroplasie
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.