États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Aux États-Unis, approbation accélérée du navepegritide, une injection par semaine dans l'achondroplasie
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
Le 27 février 2026, la FDA a accordé une approbation accélérée au médicament appelé navepegritide. L'approbation concerne les enfants atteints d'achondroplasie âgés de 2 ans et plus dont les cartilages de croissance sont encore ouverts. Le but du médicament est d'augmenter la croissance en taille. Il s'administre sous la peau une fois par semaine. Avec une approbation accélérée, le bénéfice durable doit être confirmé par de nouvelles études.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Une option hebdomadaire pour l'achondroplasie a été approuvée aux États-Unis. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque). La décision de traitement se prend avec le médecin.
Source
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Achondroplasie
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.