InternationalRecherche et essais cliniques
Angio-œdème héréditaire : un traitement par édition génique en une seule fois a réduit les crises dans une étude de phase 3
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
L'étude HAELO, publiée dans le NEJM, a évalué le lonvoguran ziclumeran dans l'angio-œdème héréditaire. Il s'agit d'un traitement expérimental qui modifie un gène à l'intérieur du corps grâce à CRISPR. Il est donné en une seule dose, par voie intraveineuse. Dans l'étude portant sur 80 patients, le nombre mensuel de crises était inférieur de 87 % par rapport au placebo. Le suivi médian était de 7,5 mois ; l'effet à long terme n'est pas encore connu.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce traitement n'est pas encore autorisé. Les données de sécurité à long terme sont attendues.
Source
Article scientifique : Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema. New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2600931 · PubMed 42294842
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Angiœdème héréditaire (AOH)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.