États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Aux États-Unis, l'autorisation du concizumab est élargie à l'hémophilie A et B sans inhibiteur
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA, qui avait déjà autorisé le concizumab chez les patients avec inhibiteur, l'a aussi autorisé pour prévenir les saignements chez les patients de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteur. Le médicament s'injecte chaque jour sous la peau avec un stylo prérempli. Dans l'étude de phase 3 explorer8, le taux annuel de saignements a baissé de 86 % dans l'hémophilie A et de 79 % dans l'hémophilie B par rapport à l'absence de traitement.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Il existe une option de traitement préventif qui ne nécessite pas de voie veineuse. Cette option est désormais ouverte à un groupe de patients plus large. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hémophilie (A et B)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.