États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Hémophilie A et B : le fitusiran autorisé aux États-Unis
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé le fitusiran pour prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A ou B. L'autorisation couvre les patients de 12 ans et plus. Il peut être utilisé avec ou sans inhibiteur du facteur. Le médicament est un traitement par ARN. Il abaisse le taux d'antithrombine, qui freine la coagulation. Il s'injecte sous la peau au moins six fois par an. Les effets indésirables graves comprennent la formation de caillots, des problèmes de vésicule biliaire et des lésions du foie.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Il offre une option de traitement préventif avec des injections espacées. Mais il nécessite un suivi rapproché. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hémophilie (A et B)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.