États-UnisRecherche et essais cliniques
Thérapie génique par cellules souches dans la cystinose : premiers résultats chez 6 adultes publiés
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Aux États-Unis, dans une étude à un stade précoce, 6 adultes ont reçu une thérapie génique à partir de leurs propres cellules souches. Les patients ont été suivis de 29 à 63 mois. Chez cinq patients, la cystine dans les cellules sanguines a baissé. La plupart des effets indésirables étaient légers ou modérés et liés au traitement de préparation de la moelle osseuse.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est une étude très petite et précoce. Le traitement n'est pas autorisé. Le traitement médicamenteux actuel ne doit pas être arrêté sans avis médical.
Source
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Article scientifique : Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Cystinose néphropathique
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.