TurquieRecherche et essais cliniques
Patients atteints de MPS IVA et VI sous enzymothérapie à Istanbul : en deux ans, les atteintes des jambes se sont un peu améliorées
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
À Istanbul, 14 patients atteints de MPS (mucopolysaccharidose) sous traitement enzymatique ont été suivis pendant deux ans. Six avaient une maladie de Morquio A (MPS IVA), huit une MPS VI. Le score des atteintes des muscles et du squelette des jambes a diminué de façon significative. Les atteintes des bras et de la colonne vertébrale n'ont pas changé. Les scores de qualité de vie n'ont pas changé non plus.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Un traitement enzymatique régulier peut stabiliser en partie certaines atteintes des muscles et du squelette. Mais aucune nette amélioration de la qualité de vie n'a été observée. L'étude est petite.
Source
Article scientifique : Two-year follow-up of musculoskeletal outcomes and quality of life in patients with mucopolysaccharidosis type IV and VI. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism, 2026. DOI: 10.1515/jpem-2025-0665 · PubMed 42333578
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Morquio A (MPS IVA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.