États-Unis et Royaume-UniRecherche et essais cliniques
Syndrome de Dravet : le zorevunersen expérimental a réduit les crises dans des études à un stade précoce
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Le médicament est injecté dans le liquide entourant la moelle épinière, par une piqûre dans le bas du dos. Les études à un stade précoce ont inclus 81 enfants âgés de 2 à 18 ans. Chez ceux qui ont reçu la dose la plus élevée, les crises convulsives ont diminué de plus de moitié. La plupart des effets indésirables étaient légers ou modérés. Deux enfants sont décédés de mort subite liée à l'épilepsie et un d'un trouble de l'alimentation.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Cette étude n'avait pas de groupe placebo. Les résultats doivent être confirmés par une étude de phase 3. Le médicament n'est pas encore autorisé.
Source
Article scientifique : Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506295 · PubMed 41780062
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Dravet
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.