États-UnisNouveaux traitements et autorisations
États-Unis : le crinecerfont, utilisé avec les corticoïdes, autorisé dans l'HCS classique
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
L'agence américaine du médicament a autorisé le 13 décembre 2024 le médicament appelé crinecerfont dans l'HCS (hyperplasie congénitale des surrénales) classique. Le médicament est utilisé avec les corticoïdes chez les enfants à partir de 4 ans et chez les adultes. Il réduit la production excessive d'hormones masculines par les glandes surrénales. La maladie peut ainsi être contrôlée avec une dose de corticoïdes plus faible. Dans l'étude chez l'adulte, la dose quotidienne de corticoïdes a baissé de 27 % avec le médicament et de 10 % avec le placebo.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Une nouvelle voie s'ouvre pour réduire le poids des fortes doses de corticoïdes. Le traitement par corticoïdes n'est pas arrêté ; la dose est ajustée avec le médecin. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves New Treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hyperplasie congénitale des surrénales (déficit en 21-hydroxylase, HCS)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.