États-UnisNouveaux traitements et autorisations
États-Unis : le diazoxide choline autorisé contre l'envie excessive de manger dans le syndrome de Prader-Willi
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
L'agence américaine du médicament a autorisé le 26 mars 2025 les comprimés de diazoxide choline contre l'envie excessive de manger (hyperphagie) dans le syndrome de Prader-Willi. Le médicament est destiné aux enfants à partir de 4 ans et aux adultes. C'est un comprimé à libération prolongée, pris par la bouche une fois par jour. Dans le dossier d'autorisation, il figure comme médicament orphelin. Une surveillance de la glycémie et de la rétention d'eau dans le corps est nécessaire.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
L'envie excessive de manger est l'un des problèmes les plus difficiles pour les familles. Ce médicament ne remplace ni le régime ni une surveillance étroite. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) – Drugs@FDA: Drugs@FDA: FDA-Approved Drugs — NDA 216665
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Prader-Willi
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.