UENouveaux traitements et autorisations
UE : le mirdamétinib autorisé pour les neurofibromes plexiformes inopérables liés à la NF1
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a accordé une autorisation conditionnelle au mirdamétinib pour les neurofibromes plexiformes liés à la NF1. Le médicament est destiné aux tumeurs qui donnent des symptômes et qui ne peuvent pas être retirées par chirurgie. Il peut être utilisé chez les enfants à partir de deux ans et chez les adultes. La tumeur a diminué d'au moins un cinquième chez 52 % des enfants et 41 % des adultes. L'étude n'avait pas de groupe de comparaison.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Dans une autorisation conditionnelle, des données supplémentaires sont présentées plus tard. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Neurofibromatose de type 1 (NF1)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.