UENouveaux traitements et autorisations
UE : un gel de thérapie génique à appliquer sur les plaies autorisé dans la maladie des « enfants papillons » dystrophique
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a autorisé le bérémagène géperpavec pour les plaies de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (maladie des « enfants papillons »). Le médicament peut être utilisé dès la naissance chez les patients ayant une variation du gène COL7A1. Le gel s'applique sur la plaie une fois par semaine. L'étude principale a inclus 31 patients âgés de 1 à 44 ans. En six mois, 67 % des plaies traitées par le gel ont complètement cicatrisé, contre 22 % avec un gel placebo.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le traitement cible les plaies, pas la maladie elle-même. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Épidermolyse bulleuse (maladie des « peaux de papillon »)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.