États-UnisRecherche et essais cliniques
HLH chez l'enfant : un traitement à base de ruxolitinib s'est montré sûr dans une petite étude
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Aux États-Unis, un traitement à base de ruxolitinib pris par la bouche a été testé chez des enfants atteints de HLH (lymphohistiocytose hémophagocytaire). Le médicament a été donné pendant huit semaines avec de la cortisone, parfois aussi avec de l'étoposide. Aucun des huit enfants n'a présenté d'effet indésirable grave lié à la dose. Chez les cinq enfants nouvellement diagnostiqués, la maladie a entièrement répondu, et tous étaient en vie un an plus tard. Les deux enfants dont la maladie était revenue sont décédés.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
L'étude est très petite ; la place du médicament dans le premier traitement sera précisée par des études plus grandes. Le traitement de la HLH se planifie dans un centre spécialisé.
Source
Article scientifique : HLHRUXO: a prospective trial of a ruxolitinib-containing regimen for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis. Blood Advances, 2026. DOI: 10.1182/bloodadvances.2026020265 · PubMed 42241708
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.