TurquieRecherche et essais cliniques
Recherches en thérapie génique à l'hôpital Gazi pour la gangliosidose à GM1 et le déficit en OTC
Fondé sur une seule source journalistique ou sur une annonce institutionnelle. Le niveau de preuve scientifique est faible ; vérifiez les détails auprès d’un médecin.
À l'Université Gazi, deux essais cliniques de thérapie génique sont en cours. Ils sont menés par le centre de recherche clinique de phase 1 de l'hôpital de la faculté de médecine de l'Université Gazi. Son partenaire est le centre de thérapie génique de l'Université de Pennsylvanie, aux États-Unis. Les études portent sur la gangliosidose à GM1 et le déficit en OTC. Le déficit en OTC est un trouble du cycle de l'urée. Selon l'hôpital, la Turquie est devenue le quatrième pays autorisé à mener ces études. Les trois pays précédents sont le Royaume-Uni, les États-Unis et l'Australie.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Des essais cliniques existent pour les enfants atteints de ces maladies. Les familles peuvent consulter le spécialiste des maladies métaboliques de leur enfant pour connaître les conditions d'éligibilité.
Source
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Gangliosidose à GM1
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.