États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Le plozasiran, qui fait baisser les triglycérides, autorisé aux États-Unis chez l'adulte atteint de SCF
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé le plozasiran chez l'adulte atteint de SCF (syndrome de chylomicronémie familiale), en complément du régime alimentaire. Le médicament est injecté sous la peau une fois tous les trois mois. Dans l'étude, les triglycérides ont baissé en médiane de 59 % au 10e mois. Les effets indésirables les plus fréquents étaient l'hyperglycémie, les maux de tête, les nausées et les réactions au point d'injection.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Cette autorisation ne vaut que pour les États-Unis. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque). La décision de traitement se prend avec le médecin.
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de chylomicronémie familiale (SCF)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.