UENouveaux traitements et autorisations
L'UE approuve le lériglitazone pour les garçons de 2 à 12 ans atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
En Europe, le lériglitazone, pris par la bouche, a été autorisé dans l'adrénoleucodystrophie cérébrale. L'autorisation concerne les garçons de 2 à 12 ans sans lésion prenant le produit de contraste à l'IRM du cerveau. Le score de fonction neurologique de l'enfant doit aussi être de 0 ou 1. L'autorisation a été accordée dans des circonstances exceptionnelles ; l'entreprise doit fournir des données d'efficacité à long terme.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Cette autorisation concerne un petit groupe de patients à un stade précoce. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque). Les autres options, comme la greffe, sont à discuter avec le médecin.
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.