InternationalRecherche et essais cliniques
Maladie de Huntington : l'essai du branaplam, pris par la bouche, arrêté précocement en raison d'effets indésirables sur les nerfs
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Les résultats d'un essai de phase 2 du branaplam, pris par la bouche, dans la maladie de Huntington ont été publiés. Le médicament visait à réduire la production de la protéine anormale responsable de la maladie. Dans le premier groupe, 18 des 21 personnes ayant pris le médicament ont présenté des signes d'atteinte des nerfs des mains et des pieds. L'essai a donc été arrêté précocement. Le médicament a fait baisser le taux de protéine anormale dans le liquide céphalorachidien.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce médicament n'est pas autorisé dans la maladie de Huntington. L'étude montre que les effets indésirables sur les nerfs doivent être surveillés de près avec ce type de médicament.
Source
Article scientifique : Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Maladie de Huntington
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.