MondeRecherche et essais cliniques
Maladie de Huntington : une thérapie génique expérimentale a ralenti la progression
Un premier résultat pas encore publié dans une revue à comité de lecture, ou issu d’une petite étude sans groupe témoin. À considérer avec prudence.
Des résultats concernant la dose élevée d'AMT-130, une thérapie génique expérimentale, ont été annoncés. Chez les patients ayant reçu cette dose, la maladie a progressé plus lentement sur trois ans. La progression était environ 75 % plus lente que dans le groupe de comparaison. Aucun groupe placebo contemporain n'a été utilisé pour la comparaison. À la place, un groupe témoin externe a été constitué à partir de données d'évolution naturelle. Les résultats sont préliminaires. Une publication évaluée par des pairs est attendue.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce traitement n'est pas encore autorisé. Les patients atteints de la maladie de Huntington et leurs familles peuvent suivre ces avancées avec leur équipe de neurologie.
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Maladie de Huntington
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.