InternationalRecherche et essais cliniques
Myasthénie : le cemdisiran, administré tous les trois mois, a réduit les symptômes dans une étude de phase 3
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
L'étude NIMBLE, publiée dans The Lancet, a évalué le cemdisiran dans la myasthénie (myasthenia gravis). L'étude a été menée dans 13 pays et 86 centres. Le médicament a été injecté sous la peau toutes les 12 semaines. À 24 semaines, le score de vie quotidienne s'est amélioré de 4,5 points avec le médicament et de 2,2 points avec le placebo. Aucune infection grave n'a été observée dans le groupe cemdisiran.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce médicament n'est pas encore autorisé. Une nouvelle option, donnée par injections espacées, pourrait être envisagée à l'avenir.
Source
Article scientifique : Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Myasthénie (myasthenia gravis)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.