États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Première autorisation aux États-Unis pour l'alcaptonurie : la nitisinone réduit l'acide homogentisique dans les urines
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé la nitisinone pour réduire l'acide homogentisique dans les urines chez les adultes atteints d'alcaptonurie. L'autorisation repose sur une étude de trois ans portant sur 40 patients. Chez les personnes prenant le médicament, cet acide a diminué de 88 % en un an. Chez celles qui ne le prenaient pas, il a augmenté.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
L'autorisation repose sur la baisse de l'acide dans les urines. L'effet sur les troubles articulaires et cardiaques n'est pas l'objet de cette autorisation. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Alcaptonurie (AKU)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.