États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La sépiaptérine autorisée aux États-Unis pour la phénylcétonurie ; l'autorisation de l'UE existe aussi
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé la sépiaptérine pour le traitement de la phénylcétonurie. L'autorisation vise à faire baisser le taux élevé de phénylalanine dans le sang. Le médicament est utilisé chez les patients qui répondent à la sépiaptérine. L'autorisation couvre les bébés à partir de 1 mois, les enfants et les adultes. Elle repose sur l'étude de phase 3 APHENITY et sur des données de prolongation à long terme. Selon l'entreprise, le médicament avait aussi reçu peu de temps auparavant l'autorisation de la Commission européenne.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est une nouvelle option à prendre par la bouche, utilisable avec le régime alimentaire. Tout le monde ne répond pas forcément à ce médicament. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Phénylcétonurie (PCU)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.