États-UnisNouveaux traitements et autorisations
SMA : l'onasemnogène abéparvovec par voie intrathécale autorisé aux États-Unis à partir de 2 ans
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé une nouvelle forme d'onasemnogène abéparvovec, administrée en une seule fois dans le canal rachidien (voie intrathécale), pour les enfants, adolescents et adultes de 2 ans et plus atteints de SMA (amyotrophie spinale) avec une mutation confirmée du gène SMN1. La dose ne varie pas selon l'âge ou le poids. L'autorisation repose sur les études STEER et STRENGTH ; les effets indésirables les plus fréquents sont les infections des voies respiratoires supérieures et la fièvre.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Aux États-Unis, l'option de thérapie génique s'ouvre aussi aux enfants plus grands et aux adultes. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Amyotrophie spinale (SMA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.