UENouveaux traitements et autorisations
L'UE approuve une thérapie génique de la SMA en dose unique dans le liquide céphalorachidien pour les patients de plus de 2 ans
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a approuvé l'onasemnogène abéparvovec administré dans le liquide céphalorachidien pour la SMA. Le traitement est destiné aux patients de 2 ans et plus et se fait une seule fois par une injection dans le bas du dos. Pour protéger le foie, de la cortisone est donnée pendant environ deux mois. 126 enfants capables de rester assis mais pas de marcher ont participé à l'étude principale. En un an, le score moteur a augmenté de 2,4 points avec le médicament et de 0,5 point avec l'injection simulée.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Aux États-Unis, ce même traitement avait été approuvé en 2025. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK/SGK (agence turque du médicament / sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Amyotrophie spinale (SMA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.