États-UnisRecherche et essais cliniques
Syndrome de Rett, thérapie génique expérimentale : les 12 premiers patients ont tous acquis au moins une compétence
Un premier résultat pas encore publié dans une revue à comité de lecture, ou issu d’une petite étude sans groupe témoin. À considérer avec prudence.
De nouveaux résultats d'une thérapie génique expérimentale développée pour le syndrome de Rett ont été annoncés. Le traitement est injecté une seule fois dans le liquide céphalorachidien. Les 12 patients de 6 à 21 ans de la première phase ont tous franchi au moins une étape de développement en 12 mois. Sur l'ensemble des 29 patients, aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été signalé. Les données proviennent d'un communiqué de l'entreprise et l'étude n'a pas de groupe de comparaison.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Les résultats n'ont pas encore été publiés dans une revue à comité de lecture. Le traitement n'est pas approuvé ; les premiers résultats de l'étude principale sont attendus en 2027.
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Rett
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.