UENouveaux traitements et autorisations
L'UE approuve le trofinétide pour les symptômes comportementaux du syndrome de Rett
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a approuvé le trofinétide dans le syndrome de Rett le 20 août 2026. Le médicament est destiné aux symptômes comportementaux et émotionnels chez les patients de 5 ans et plus. C'est un liquide à boire ou à donner par sonde gastrique deux fois par jour. 187 filles et femmes ont participé à l'étude principale. Les symptômes ont été évalués à 12 semaines.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le médicament cible les symptômes, pas la maladie elle-même. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK/SGK (agence turque du médicament / sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Rett
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.