EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték a havonta egyszer adott eplontersent az örökletes TTR-amiloidózis okozta idegkárosodásra
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte az eplontersent. A gyógyszer olyan felnőtteknek szól, akiknél az idegrendszeri érintettség korai stádiumban van. Havonta egyszer adják a bőr alá. A fő vizsgálatban 144 beteg vett részt. A gyógyszer 80%-kal csökkentette a káros fehérje szintjét. Az idegkárosodás a kontrollcsoporthoz képest lassabban haladt előre.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A kontrollcsoport adatai egy másik vizsgálatból származnak. A kezelést szakorvos kezdi el. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Örökletes transztiretin-amiloidózis (ATTRv)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.