EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték az etuvetidigén autotemcelt, a Wiskott–Aldrich-szindróma génterápiáját
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte az etuvetidigén autotemcelt a Wiskott–Aldrich-szindróma kezelésére. A kezelés azoknak a 6 hónapos és idősebb betegeknek szól, akiknek nincs megfelelő rokon donorjuk. A beteg saját őssejtjeit laboratóriumban kijavítják, majd egyszeri alkalommal visszajuttatják a vénába. Összesen 27 betegnél a súlyos fertőzések száma évi 2-ről 0,12-re csökkent. A közepes és súlyos vérzések száma is évi 2-ről 0,16-ra mérséklődött.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A kezelést szakosodott központban végzik, és előtte a csontvelőt kiürítő gyógyszert adnak. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Wiskott–Aldrich-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.