USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a marnetegragen autotemcelt a súlyos LAD-I immunhiány kezelésére
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a marnetegragen autotemcelt a súlyos, I-es típusú leukocita-adhéziós defektus (LAD-I) kezelésére. Ebben a betegségben a fehérvérsejtek nem működnek megfelelően. Gyermekkorban életveszélyes, visszatérő fertőzésekhez vezet. A kezelés során a beteg saját őssejtjeit genetikailag kijavítják. A klinikai vizsgálatban kilenc beteget kezeltek. Mindegyiküknél az immunrendszer tartós helyreállásáról számoltak be.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Azoknak a betegeknek, akiknek nincs megfelelő rokon donorjuk, az őssejt-átültetés mellett újabb lehetőség nyílt. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: I. típusú leukocita-adhéziós defektus (LAD-I)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.