USAÚj kezelések és engedélyek
Engedélyezték a Wiskott–Aldrich-szindróma első génterápiáját, az etuvetidigén autotemcelt
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte az etuvetidigén autotemcelt a Wiskott–Aldrich-szindróma kezelésére. A kezelés azoknak a betegeknek szól, akiknek őssejt-átültetésre van szükségük, de nincs megfelelő rokon donorjuk. Az engedély a 6 hónapos és idősebb betegekre vonatkozik. A beteg saját vérképző őssejtjeit genetikailag kijavítják, majd visszaadják. 27 beteg adatai alapján a súlyos fertőzések 93%-kal csökkentek. A közepes és súlyos vérzések 60%-kal csökkentek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A megfelelő donorral nem rendelkező betegek számára az átültetésen kívül új lehetőség nyílt. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Wiskott–Aldrich-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.