USAÚj kezelések és engedélyek
USA: a sarlósejtes betegség és a thalassaemia génterápiáját kiterjesztették a 2 év feletti gyermekekre
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte az exagamglogene autotemcelt 2 év feletti gyermekek számára. A döntés 2026. július 1-jén született. A kezelést korábban 12 éves kortól alkalmazták. A beteg saját őssejtjeit CRISPR-technikával módosítják, majd visszaadják. A vizsgálatban értékelt 8 sarlósejtes gyermek egyikénél sem fordult elő súlyos krízis 12 hónapig. Thalassaemiában a 9 gyermekből 8-nak 12 hónapig nem volt szüksége vérátömlesztésre.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A kezelés előtt a csontvelőt kiürítő erős előkészítő kezelésre van szükség. Ennek kockázatait az orvossal meg kell beszélni. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Sarlósejtes betegség, Thalassaemia
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.