USAÚj kezelések és engedélyek
Az USA-ban engedélyezték a szájon át szedhető mitapivatot thalassaemiához társuló vérszegénységben
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a mitapivatot alfa- vagy béta-thalassaemiás felnőttek vérszegénységének kezelésére. Az engedély a vérátömlesztésre szoruló és az arra nem szoruló betegekre egyaránt vonatkozik. A gyógyszer a májkárosodás kockázata miatt kiemelt (keretes) figyelmeztetést kapott. Csak egy külön kockázatkezelési program keretében adható. A program az első 6 hónapban 4 hetente májfunkciós vizsgálatot ír elő.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Új, szájon át szedhető lehetőség thalassaemiás felnőttek számára. A rendszeres májellenőrzés azonban elengedhetetlen. Törökországban az elérhetőség a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Pharmacy Times: FDA Approves Milestone Oral Therapy for Adults With Thalassemia, Anemia
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Thalassaemia
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.