Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
190 hír · 2/10. oldal
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
A JAMA folyóiratban megjelent STArT vizsgálat az arginint vizsgálta sarlósejtes fájdalmas krízisekben.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökország 14 központja közösen vizsgálta a Sotos-szindrómás és a hozzá hasonló Malan-szindrómás gyermekeket.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Gazi Egyetem kutatói 27 gyermek szemének adatait vizsgálták.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Fırat Egyetemen (Elazığ) X-hez kötött agammaglobulinaemiás gyermekek hosszú távú adatait vizsgálták.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban HLH-s gyermekeknél szájon át adott ruxolitinibet tartalmazó kezelést próbáltak ki.
FranciaországKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban Noonan-szindrómás gyermekeknél hasonlították össze a szimvasztatint és a placebót.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A Kínában végzett vizsgálatban 91, AQP4-antitestre pozitív beteg vett részt.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Isztambuli Orvostudományi Karon 14 gyermek adatait vizsgálták.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Hét európai ország 34 központjában 58 beteget követtek.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Turner-szindrómás lányoknál hetente egyszer adott növekedési hormont próbáltak ki.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Galaktozémiában gyakoriak a beszéd- és nyelvi problémák.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Belgiumban 30 felnőtt DM1-beteget és 30 egészséges személyt követtek két évig.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Ankarában egy gyermeksebészeti központban 91 Hirschsprung-betegségben szenvedő beteg adatait vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatban 687, PAH-val (pulmonális artériás hipertóniával) diagnosztizált felnőtt vett részt.
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Kínában 6 csecsemőkori kezdetű Pompe-betegségben szenvedő gyermek egyszeri adag génterápiát kapott.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
175 Prader–Willi-szindrómás személynél hasonlították össze az orrspray formájában adott karbetocint a placebóval.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
26 Kennedy-betegségben szenvedő felnőttet követtek legfeljebb 18 hónapig, hathavonta végzett egésztest-izom-MR-rel.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Az ampreloxetin-vizsgálatban 73 MSA-s (multiszisztémás atrófiás) személy vett részt, akiknek vérnyomása felálláskor leesik.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Három ország 130 PAP-betegének (pulmonális alveoláris proteinózis) 20 éves adatait hasonlították össze.
Egyesült Királyság és EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
A JAMA folyóiratban megjelent TOPaZ vizsgálat két gyógyszer együttes alkalmazását vizsgálta osteogenesis imperfectában („üvegcsontbetegségben”) szenvedő felnőtteknél.