KoreaKutatások és klinikai vizsgálatok
86 LAM-beteg Koreából: a diagnóziskor a tüdőfunkció többnyire megtartott
Koreában 20 központból 86 LAM-ban szenvedő nő adatait vizsgálták.
Lektorált tudományos közleményLAM
Ritka betegségek
Hírek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
235 hír · 1/12. oldal
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
PCD-s gyermekek a Hacettepe Egyetemen: rosszabbak a légzésfunkciós értékek, ha a tüdőben megtelepedett a Pseudomonas
A Hacettepe Egyetem 290 PCD-s (primer ciliáris diszkinéziás) beteg adatait tekintette át.
Lektorált tudományos közleményPCD
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
ALS: a szájon át szedhető kísérleti RIPK1-gátló a 2. fázisú vizsgálatban nem bizonyult hatásosnak
A The Lancet Neurology folyóiratban megjelent HIMALAYA vizsgálat egy kísérleti gyógyszert vizsgált ALS-ben.
Lektorált tudományos közleményALS
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
FOP: a garetosmab a 3. fázisú vizsgálatban jelentősen csökkentette az új csontképződést
A vizsgálatban 16 országból 63 felnőtt vett részt.
Lektorált tudományos közleményFOP
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Hunter-szindróma: jobban alakult azoknak a testvéreknek az állapota, akiknél csecsemőkorban kezdték az enzimpótló kezelést
19 Hunter-szindrómás testvérpár adatait hasonlították össze.
Lektorált tudományos közleményMPS II
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Isztambul, COVID-19 utáni Guillain–Barré-szindróma: gyakoribb volt az idegek velőhüvelyét érintő típus
Egy isztambuli, több központban végzett vizsgálatban Guillain–Barré-szindrómás betegeket hasonlítottak össze.
Lektorált tudományos közleményGuillain–Barré
GlobálisEgészségpolitika
A Nemzetközi Gyermeknefrológiai Társaság diagnosztikai és kezelési ajánlásokat tett közzé a gyermekkori aHUS-ról
A Nemzetközi Gyermeknefrológiai Társaság közzétette diagnosztikai és kezelési ajánlásait a gyermekkori atípusos HUS-ról.
Lektorált tudományos közleményaHUS
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
ANCA-asszociált vasculitis: modellt fejlesztettek ki a 2 éven belüli kiújulás kockázatának előrejelzésére
A kutatók egy nagy gyógyszervizsgálat adatait elemezték újra.
Lektorált tudományos közleményGPA (Wegener)
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
SCA3: a szájon át szedhető DL-3-n-butilftalid placebokontrollos vizsgálatban kis különbséget mutatott az ataxiapontszámban
Kínában egyéves, placebokontrollos vizsgálatot végeztek SCA3-betegekkel.
Lektorált tudományos közleménySCA3
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Bursa: a CAH-s fiatalok gyermekorvostól felnőttorvoshoz való átkerülését vizsgálták
A Bursa Uludağ Egyetemen 29 CAH-s (congenitalis adrenalis hyperplasiás) fiatal átkerülését vizsgálták a gyermekorvostól a felnőttorvoshoz.
Lektorált tudományos közleményCAH
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban az ekulizumabot kapó 104 PNH-beteg több mint harmada súlyos fáradtságról számolt be
Törökországban 18 központban 104 PNH-beteggel készítettek személyes kérdőíves felmérést.
Lektorált tudományos közleményPNH
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Pemphigus: a bőr alá adott efgartigimod a 3. fázisú vizsgálatban nem hozott többletelőnyt a kortizon mellett
A vizsgálatban 222, közepesen súlyos vagy súlyos pemphigusban szenvedő felnőtt vett részt.
Lektorált tudományos közleményPemphigus vulgaris
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Veleszületett TTP: megjelentek a rekombináns ADAMTS13 enzimmel végzett 3. fázisú vizsgálat végső eredményei
A vizsgálatban 48, veleszületett TTP-ben szenvedő, 3–68 éves személy vett részt.
Lektorált tudományos közleményTTP
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Narkolepszia 1-es típus: a szájon át szedhető oveporexton két 3. fázisú vizsgálatban javította az éberséget
Két, 3-as fázisú vizsgálatban összesen 273 személy vett részt.
Lektorált tudományos közleményNarkolepszia 1
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Isztambul, 200 korai stádiumú tüdőszarkoidózisos beteg: nagyjából minden ötödiknél kiújult a betegség
A Koç Egyetem 200, biopsziával diagnosztizált beteget követett legfeljebb 15 évig.
Lektorált tudományos közleménySarcoidosis
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Stargardt-betegség: a szájon át szedhető gildeuretinol kétéves vizsgálatban kissé lassította a szemfenéki károsodás növekedését
Az USA-ban 7 központban kétéves, placebokontrollos vizsgálatot végeztek.
Lektorált tudományos közleményStargardt
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Ankara, 40 infantilis spazmusos csecsemő: a szájon át adott kortizon és az ACTH hasonló eredményt hozott
A Gazi Egyetem 40, infantilis spazmusban szenvedő csecsemő adatait vizsgálta.
Lektorált tudományos közleményWest-szindróma
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Ankara: a Noonan-szindrómás gyermekek több mint felénél eltérést találtak az agyi MR-vizsgálaton
Az Ankarai Egyetem Noonan-szindrómás gyermekek agyi MR-felvételeit vizsgálta.
Lektorált tudományos közleményNoonan
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A Leigh-szindróma lefolyását követő nemzetközi vizsgálat: megjelentek az első 74 beteg adatai
A Leigh-szindrómás személyeket öt központban, 3–6 havonta rendszeresen követik.
Lektorált tudományos közleményLeigh-szindróma
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Konya, 95 felnőtt CVID-beteg: harmaduknál belső elválasztású mirigy betegsége áll fenn
Konyában 95 gondozott felnőtt CVID-beteg adatait vizsgálták.
Lektorált tudományos közleményCVID