Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Prima approvazione negli Stati Uniti per l'alcaptonuria: il nitisinone riduce l'acido omogentisico nelle urine
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il nitisinone per ridurre l'acido omogentisico nelle urine dei pazienti adulti con alcaptonuria. L'approvazione si basa su uno studio di tre anni con 40 pazienti. In chi assumeva il medicinale, questo acido si è ridotto dell'88% in un anno. In chi non lo assumeva, invece, è aumentato.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
L'approvazione si basa sulla riduzione dell'acido nelle urine. L'effetto sui disturbi alle articolazioni e al cuore non è oggetto di questa approvazione. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Alcaptonuria (AKU)
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