MondoRicerca e studi clinici
Trapianto di cellule staminali in 21 bambini con alfa-mannosidosi: nessun decesso, alcuni segni ridotti
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In uno studio internazionale a cui ha partecipato anche Ankara sono stati esaminati 21 bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali per alfa-mannosidosi. Durante il follow-up nessun paziente è morto. L'ingrossamento del fegato, le infezioni frequenti e i problemi di udito si sono ridotti. Tuttavia nella maggior parte dei 13 bambini di cui si è seguito lo sviluppo il ritardo è rimasto. Nove pazienti hanno avuto infezioni gravi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il trapianto di cellule staminali può correggere alcuni segni, ma comporta rischi. La decisione si prende in un centro specializzato insieme alla famiglia.
Fonte
Articolo scientifico: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Alfa-mannosidosi
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.