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Adulti con ASMD e olipudasi alfa: la riduzione di milza e fegato prosegue fino a cinque anni di follow-up
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Sono stati pubblicati i risultati finali della terapia enzimatica con olipudasi alfa negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Dei 36 adulti dello studio ASCEND, 35 hanno continuato la terapia fino a cinque anni. La capacità dei polmoni di trasferire i gas è aumentata in media del 35,9% rispetto all'inizio. Il volume della milza si è ridotto in media del 57,5% e quello del fegato del 36,8%. Non sono emersi nuovi problemi di sicurezza.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa terapia non agisce sui segni che colpiscono il cervello. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco); la decisione sulla terapia si prende con il medico del metabolismo.
Fonte
Articolo scientifico: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Deficit di sfingomielinasi acida (ASMD, Niemann-Pick tipo A/B)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.