TurchiaRicerca e studi clinici
Trapianto di cellule staminali in 17 bambini con MPS VI ad Antalya: attecchimento in tutti, livello dell'enzima normalizzato
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Un centro di Antalya ha pubblicato i risultati del trapianto di cellule staminali in bambini con diagnosi di MPS VI. Lo studio ha esaminato le cartelle di 17 bambini trapiantati negli anni 2021-2023. In tutti i bambini il trapianto ha attecchito e i livelli dell'enzima sono rientrati nei limiti normali. In tutti i bambini in cui era misurabile, il test del cammino in 6 minuti è migliorato a un follow-up mediano di 9 mesi. Gli autori sostengono che il trapianto possa essere un'alternativa permanente e più economica alla terapia enzimatica.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Lo studio è di un solo centro e il follow-up è breve. Anche il trapianto ha rischi seri; la scelta tra terapia enzimatica e trapianto va discussa insieme dalla famiglia, dal team di malattie metaboliche e dal team trapianti.
Fonte
Articolo scientifico: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.