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Sindrome di Dravet: zorevunersen sperimentale riduce le crisi negli studi in fase iniziale
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Il farmaco viene somministrato nel liquido spinale con un'iniezione nella parte bassa della schiena. Agli studi in fase iniziale hanno partecipato 81 bambini tra i 2 e i 18 anni. In chi ha ricevuto la dose più alta le crisi convulsive si sono più che dimezzate. La maggior parte degli effetti collaterali era lieve o moderata. Due bambini sono morti per morte improvvisa da epilessia e uno per un disturbo dell'alimentazione.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
In questo studio non c'era un gruppo placebo. I risultati devono essere confermati da uno studio di fase 3. Il farmaco non è ancora approvato.
Fonte
Articolo scientifico: Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506295 · PubMed 41780062
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
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