GiapponeNuove terapie e approvazioni
Il Giappone concede l'approvazione condizionata alla terapia genica per la DMD delandistrogene moxeparvovec
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
Il Ministero della Salute giapponese ha approvato in modo condizionato e a tempo il delandistrogene moxeparvovec per i bambini con DMD. L'approvazione riguarda i bambini tra 3 e 8 anni in grado di camminare. I bambini non devono presentare determinati anticorpi né determinate delezioni genetiche. L'approvazione è limitata a un periodo di 3 anni. L'efficacia e la sicurezza a lungo termine devono essere confermate con studi successivi all'approvazione. È inoltre necessario seguire tutti i pazienti trattati.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa approvazione vale solo per il Giappone. Riguarda un gruppo ristretto di pazienti. In Turchia la disponibilità dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Chugai Pharmaceutical · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
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Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.