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Huntington: lo studio sul branaplam per bocca è stato interrotto in anticipo per effetti collaterali sui nervi
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Sono stati pubblicati i risultati di uno studio di fase 2 con branaplam per bocca nella malattia di Huntington. Il farmaco mirava a ridurre la produzione della proteina alterata che causa la malattia. Nel primo gruppo, 18 delle 21 persone che hanno assunto il farmaco hanno mostrato segni di danno ai nervi delle mani e dei piedi. Per questo motivo lo studio è stato interrotto in anticipo. Il farmaco ha ridotto il livello della proteina alterata nel liquido cerebrospinale.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questo farmaco non è approvato per la malattia di Huntington. Lo studio mostra che con farmaci di questo tipo gli effetti collaterali sui nervi vanno controllati da vicino.
Fonte
Articolo scientifico: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Malattia di Huntington
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.