MondoRicerca e studi clinici
Malattia di Huntington: una terapia genica sperimentale ha rallentato la progressione
Un risultato iniziale non ancora pubblicato su una rivista con revisione paritaria, oppure proveniente da uno studio piccolo e senza gruppo di controllo. Va considerato con cautela.
Sono stati resi noti i risultati della terapia genica sperimentale con il codice AMT-130, alla dose alta. Nei pazienti che hanno ricevuto questa dose la malattia è progredita più lentamente in tre anni. La progressione è stata più lenta di circa il 75% rispetto al gruppo di confronto. Per il confronto non è stato usato un gruppo placebo in parallelo. Al suo posto è stato costruito un gruppo di controllo esterno con dati sul decorso naturale della malattia. I risultati sono preliminari. Si attende una pubblicazione con revisione paritaria.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questo trattamento non è ancora approvato. I pazienti con malattia di Huntington e le loro famiglie possono seguire gli sviluppi con le équipe di neurologia.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Malattia di Huntington
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.