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Malattia di Krabbe a esordio nella tarda infanzia, trapianto di cellule staminali: tutti e sei i bambini sono vivi
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In Italia sei pazienti con malattia di Krabbe a esordio tardivo nell'infanzia hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali. I pazienti sono stati seguiti per un periodo tra 9 e 19 anni. Tutti e sei i pazienti erano vivi alla fine del follow-up. Quattro erano in condizioni mentali e fisiche quasi normali. Nei due pazienti con un esteso coinvolgimento del cervello prima del trapianto il risultato è stato meno buono.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il trapianto eseguito prima che i sintomi si aggravino sembra dare risultati migliori. Si tratta di un piccolo gruppo di pazienti. La decisione sul trapianto si prende in un centro specializzato.
Fonte
Articolo scientifico: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Malattia di Krabbe (leucodistrofia a cellule globoidi)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.