InternazionaleRicerca e studi clinici
Miastenia gravis: cemdisiran ogni tre mesi riduce i sintomi in uno studio di fase 3
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Lo studio NIMBLE, pubblicato su The Lancet, ha valutato cemdisiran nella miastenia gravis. Lo studio si è svolto in 13 Paesi e 86 centri. Il farmaco è stato somministrato con un'iniezione sotto la pelle ogni 12 settimane. A 24 settimane il punteggio della vita quotidiana è migliorato di 4,5 punti con il farmaco e di 2,2 punti con il placebo. Nel gruppo cemdisiran non si sono verificate infezioni gravi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questo farmaco non è ancora approvato. In futuro potrebbe diventare disponibile una nuova opzione con iniezioni poco frequenti.
Fonte
Articolo scientifico: Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Miastenia gravis (MG)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.