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MLD, terapia genica con cellule staminali: beneficio a lungo termine nei bambini trattati prima dei sintomi
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Sono stati pubblicati i risultati a lungo termine della terapia genica con cellule staminali atidarsagene autotemcel nella leucodistrofia metacromatica. I 39 pazienti trattati a Milano sono stati confrontati con 49 pazienti non trattati. Un gruppo era formato da bambini con la forma tardo-infantile, trattati prima dell'inizio dei sintomi. A 6 anni tutti questi bambini erano vivi e senza una grave perdita del movimento. Nei bambini dello stesso tipo non trattati questa percentuale era zero. Tre pazienti sono morti; i ricercatori non hanno ritenuto questi decessi legati al trattamento.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il beneficio del trattamento si vede soprattutto quando viene somministrato prima dell'inizio dei sintomi; questo mostra l'importanza della diagnosi precoce e dello screening in famiglia. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Articolo scientifico: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Leucodistrofia metacromatica (MLD)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.