MondoRicerca e studi clinici
Sindrome di Morquio A, trapianto di cellule staminali: in 41 pazienti di 9 centri sopravvivenza a tre anni del 90,5%
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
È stato pubblicato uno studio internazionale che raccoglie i risultati del trapianto di cellule staminali nella sindrome di Morquio A. Sono state esaminate retrospettivamente le cartelle di 41 pazienti trapiantati in nove centri. La sopravvivenza a tre anni è risultata del 90,5%. Nel 35,5% dei pazienti si è sviluppata una GVHD acuta moderata o grave, cioè una reazione delle cellule trapiantate contro l'organismo. In 6 degli 8 bambini trapiantati prima dei tre anni la crescita in altezza è proseguita.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
In alcuni pazienti il trapianto può essere un'alternativa alla terapia enzimatica, ma comporta rischi e i risultati a lungo termine non sono ancora noti. Questa decisione va presa dalla famiglia insieme all'équipe del metabolismo e dei trapianti.
Fonte
Articolo scientifico: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Morquio A (MPS IVA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.